创新药九死一生，一家基因治疗企业的倒下
小编有话说
y尽管创新药的发展对社会具有重要的意义，但是创新药的开发具有极高风险，可谓是九死一生。
前段时间，号称“最牛的”微生态产品研发公司Kaleido Biosciences倒闭，近日基因治疗公司Sio Gene Therapies宣布终止管线，并探索出售、合并或业务合并等方式。
可见新药研发的困难，新药研发不仅需要实力，还需要更多的勇气和坚持，以及一点点幸运。
2022年4月27日，Sio Gene Therapies宣布，已经与马萨诸塞大学终止其开发和商业化基因治疗产品的许可协议，包括AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2。这两个管线是Sio公司最后的研发管线。
与此同时，该公司还宣布计划探索和审查一系列战略选择，重点是从公司的现金和现金等价物中最大化股东利益。Sio公司将探索诸如公司出售、合并、业务合并或其他旨在最大化股东价值的交易可能性。
Sio公司首席执行官David Nassif以这样一段话来结束Sio公司，他说：“在对我们正在进行的项目进行彻底审查后，并鉴于当前的公共融资环境，我们决定终止与UMass的GM1和GM2的许可协议，并结束我们相关的临床试验和制造业务。我们正在探索更有效地最大化股东价值的战略选择。我们还实施了大幅裁员以节省成本。我们将支持我们的研究人员在通知期内完成正在进行的临床活动，并向患者继续提供研究药物。我们非常感谢GM1、Tay-Sachs 和 Sandhoff 疾病社区的支持，并很荣幸在过去几年里与如此出色的患者、家庭和医生合作。”
事实上，Sio Gene Therapies也有高光时刻，在以前还被称作Axovant Sciences的时候（Axovant Sciences于2020年更名为Sio Gene Therapies）。
2014年，Axovant Sciences由瑞士公司Roivant Sciences创建，是一家Vant公司。成立不足一年，Axovant便成功在纳斯达克完成IPO，筹集了3.15亿美元，是当时美国有史以来最大的生物技术IPO。
原以为是辉煌的开始，但结果却是一瞬的高光。
说起Axovant的发展历史，就不得不提Roivant Sciences的理念——拯救制药业被遗忘的药物。Roivant Sciences的创始人Vivek Ramaswamy认为，很多大公司会因各种原因放弃在研药物，而这些药物本身有着广阔的前景，因此便成立了Roivant Sciences，对这些药物进行进一步的开发。
Axovant最初获得了葛兰素史克（GSK）的许可，一种针对阿尔茨海默病的小分子药物。2017年，该小分子药物在阿尔兹海默症的后期研究中失败，后来又在痴呆症中失败。
后来，Axovant转型基因治疗公司（由Axovant Sciences更名为Axovant Gene Therapies），获得了英国牛津生物医学公司（U.K.-based Oxford Biomedica）授权的一种针对帕金森的基因治疗，并将原先针对小分子药物的工作拆分成另一家公司Arvelle Therapeutics。
但是，在转型基因治疗研发的过程中，Axovant遇到了新的挑战。2020年10月，Axovant披露了其帕金森疗法的的制造问题，该问题会将一项关键中期研究的注册推迟到2022年。这也导致了当时Axovant股价暴跌。该帕金森基因疗法在2022年1月终止协议，从该公司的管线中移除。
2020年11月10日，在帕金森基因治疗遭受挫折后几周，Axovant选择再次更名，更名为Sio Gene Therapies。
2022年1月，Sio公司终止了帕金森基因治疗，宣布将AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2列为先导开发计划；直到如今，这两个项目也被终止。
至此，Sio Gene Therapies（Axovant Sciences）彻底宣告，结束。
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